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[应孕而生] 介绍澳洲全国范围用脐带血预防糖尿病,脑瘫的2项研究 [复制链接]

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楼主
发表于 2017-8-21 00:54:48 |只看该作者 |倒序浏览 微信分享
https://www.schn.health.nsw.gov.au/news-media/articles/2015/05/world-first-cord-blood-infusion-to-prevent-or-delay-diabetes-onset
这个是第一个例预防糖尿病实验的报道摘要:
......
目前没有1型糖尿病的预防和治疗方法,得了它必须终身控制血糖。这项试验是预防或延缓发病的重要一步。我们希望可以找到潜在方法解决这个慢性疾病"Craig教授说。

”持续性追踪Isla已经开始,在以后的3年里,每3-6个月我们都去观察她对脐带血融合的反应“Craig教授补充道。

现今澳洲拥有世界最高的1型糖尿病发病率,大概13万人得,每年新诊断出2000人。通常1型糖尿病发病很早,因而成为最普遍的儿童慢性病。相对于大众,有家族病史的会有更高几率得病。




https://parentsguidecordblood.org/sites/default/files/articles/CoRD_Scientific_Summary.pdf
这个是详细的研究计划,15年开始,预计做3年。那么明年会做完,再之后出结论。
翻译如下:

CoRD研究-脐带血可以预防1型糖尿病吗?

CoRD研究是一项遍及澳洲的先驱试验,在与调查是否脐带血能被用于预防或者延迟1型糖尿病的发病。这项研究由悉尼Westmead儿童医院儿科内分泌专家,助理教授Maria Craig领导。

研究原理

目前为止,没有任何干预成功预防糖尿病,但是愈来愈多的证据显示免疫疗法,尤其是基于恢复周遭免疫容忍度的疗法,可以预防自免疫疾病,比如1型糖尿病。

所有1型糖尿病人身上诊断出T细胞功能和/或数量异常。脐带血含有很多此类功能的细胞因而可能在免疫调节中扮演角色。在得1型糖尿病的非肥胖糖尿病老鼠模型中,T细胞注射融合阻止了1型糖尿病的发病。但是没有对于人类的研究检验是否脐带血可以预防1型糖尿病。

因此,这项研究初步的假说是自体脐带血融合将会恢复对胰岛细胞产生免疫反应的儿童的免疫容忍度,从而延迟或防止1型糖尿病的发展。

研究目的:

首要目标:1型糖尿病高风险儿童自身脐带血融合的可行性测试

次要目标:1确认糖尿病为发病人群自身脐带血融合的安全性。

2确立详细的随机化流程用于参与者身份识别,召集,调查和脐带血融合。

研究对象

1到12岁儿童,具有发展1型糖尿病的高概率,储存了自身脐带血。

研究设计

2个阶段:

1找出高危儿童,定义为那些胰岛细胞抗体>2胰岛抗原

在搜寻阶段,我们将邀请大约600名存储了脐带血在私立血库的儿童,并有患1型糖尿病的1度血亲,参与这项研究。

2治疗:高危儿童自体脐带血融合以及跟踪了解

那些确认抗体>2胰岛抗原的儿童将获邀接受自身脐带血融合.我们预估大约20个儿童将会接受融合。由于此为先驱试验,将不会完全随机。所有的融合都会在Westmead儿童医院做。参与者将被跟踪3年或直到他们糖尿病发。追踪将会是首年的每3个月,以及之后每6个月直至研究期完结。

研究结果

首要:

1可行性研究,招募筛选有1或2等血亲患有1型糖尿病或此前验出胰岛细胞抗体。

2拥有1或2等血亲患有1型糖尿病的儿童胰岛细胞自免疫发病率

次要:

1安全性(融合的副作用)

2符合美国糖尿病协会定义的血糖代谢异常或糖尿病发展的标准认定

3免疫标的改变,包括胰岛细胞自抗体滴度,细胞因子和T细胞表现型及功能。

4炎症标的,维生素D和病毒感染的流行性差异体现在抗体阴性和阳性的儿童身上。

…….

有任何风险么?

几百万脐带血样本被收集和保存在世界各地的私人和公共血库。在澳大利亚,脐带血的收集,保存和释出都由医药用品管理局(Therapeutic Goods Administration)管理。 超过10,000脐带血移植,和成千上万的其他血液类干细胞移植以冷冻脐带血的形式已经完成;而这些产品有着非常好的安全记录。

其他信息

这项研究由Westmed儿童医院资助,由一个包含糖尿病,免疫学和流行病学的专家组成的委员会管理。研究监管由糖尿病疫苗研发中心(Diabetes Vaccine Development Centre)执行。

这项研究同样也有澳大利亚最大的私立脐带血库提供支持。

此项研究已经得到悉尼儿童医院网络人类伦理委员会批准。





http://www.heraldsun.com.au/news/victoria/cerebral-palsy-hope-melbourne-stem-cell-newborn-brain-injury-trial-plan/news-story/213163206d0ef4bad6df6001ce97020f

脑瘫患者的希望:墨尔本干细胞新生儿脑损伤治疗计划

26/08/16 Herald Sun - VIC News

研究者计划给予怀疑在生产过程中遭受脑损伤的新生儿富含干细胞的脐带血,以尽可能早的预防脑瘫为目的。

这项计划的产生是由于研究者发现脐带血干细胞的分化发育扮演了独特的作用在帮助脑的修复上,而在不同时间段给予不同的细胞至关重要。

脑瘫联盟(The Cerebral Palsy Alliance)已经开始筹备一个国家安全试验:用兄弟姐妹在出生时冷冻的脐带血干细胞融合术治疗脑瘫。

但是脑瘫联盟现在还在跟Hudson医疗中心的Ritchie中心运作以确保足够的款项用于最早明年开始的国家新生儿试验计划。

Ritche中心的副主任Graham Jenkin称他的团队第一个在绵羊身上证实连接脑部遥远区域的神经回路的不足如果遭受类似的脑损伤。

“如果这些回路没有连好,你就可能在运动出现问题,还会在智商和学习失能” Jenkin教授说道。


干细胞是未来的万灵丹吗?

他说他的团队主要利用脐带干细胞3方面的特性:消炎,提供有助益的环境给其他干细胞,和促进血管生长。

“保护大脑,在脑瘫发生之前避免它才是我们的终极目标”Jenkin教授说。

一个新生儿一次性治疗试验已经在美国展开。

脑瘫联盟研究主任Iona Novak说他们计划使用更大的剂量和多次治疗。

“如果你中风了,你不会想等几年再开始治疗”Novak教授说。

“对于脑损伤的儿童,我们需要在新生儿阶段就开始治疗”。

Ritch中心博士后Courtney McDonald在中心举办的会议称这个星期他们发现何时把细胞给予动物模型对治疗的有效性有影响。

“如果一个细胞型善于消炎,我们可能会想在第一周就给予这个细胞”McDonald博士说。

“但是促进血管生长的细胞我们可能会在那之后给。”

Novak教授说,因为没有制药公司的投入,在澳大利亚对安全项目的研究缺乏资金,因而慈善机构的支持就对这项研究的展开至关重要。




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